VIDEO | Locatelli: “Con le cellule Car-T primi risultati contro malattie autoimmuni”

Le cosiddette cellule Car-T hanno acceso speranze concrete nella cura di alcune tipologie di linfomi e leucemie: il professore di Pediatria Franco Locatelli ne ha parlato a Pharmacon 2023

FIRENZE – L’immunoterapia rappresenta la frontiera più avanzata delle cure anti-cancro, il quinto pilastro a fianco di chirurgia, chemioterapia, radioterapia, terapia a bersaglio molecolare. All’interno di questo ambito le cellule Car-T, così denominate perché in grado di riprodurre in maniera ingegnerizzata i linfociti T tanto da essere conosciute un po’ come una ‘living drug’, incarnano il lato più pionieristico della ricerca scientifica. Soprattutto hanno acceso speranze concrete, ovvero fondate sull’evidenza scientifica, nella cura di alcune tipologie di linfomi e leucemie. Con possibili impieghi anche nella lotta contro i cosiddetti tumori solidi, che interessano cioè masse solide di tessuto, e per il trattamento di malattie autoimmuni. Sviluppi che lascia intravedere Franco Locatelli, presidente del Consiglio superiore di sanità, e docente ordinario di Pediatria alla Sapienza, nel corso del suo intervento a Pharmacon 2023, il convegno nazionale organizzato a Firenze dalla Società italiana di farmacia ospedaliera e dei servizi farmaceutici delle aziende sanitarie (Sifo).

“Le cellule Car-T sono già oggi uno strumento terapeutico importante per la terapia delle malattie linfoproliferative di origine b-linfocitare, dei linfomi a grandi cellule B e delle leucemie linfoblastiche acute immunofenotipo B- spiega Locatelli alla Dire- oltre a questo esiste la possibilità di trattare malati affetti da mieloma multiplo, in questo caso il bersaglio molecolare è un po’ diverso”. La grande sfida, la grande proiezione futura aggiunge Locatelli, “è di allargare l’uso delle cellule Car-T alle neoplasie solide e al di fuori dell’ambito oncologico ci sono dei primi dati di significativo interesse nelle malattie autoimmuni in cui i b-linfociti giocano una componente fondamentale nella patogenesi. Un esempio su tutti è il lupus eritematoso sistemico, rispetto al quale sono già descritti casi di significativa efficacia delle cellule Car-T”. Il docente di pediatria, uno dei massimi specialisti della branca a livello mondiale, racconta in particolare il caso di due bambini recentemente curati con risultati sorprendentemente lusinghieri: “La prima- racconta ancora Locatelli- è stata una paziente con una malattia lupica, giustappunto, il secondo un bambino con una dermatomiosite, altra malattia in cui i b-linfociti giocano un ruolo fondamentale. Dopo la terapia con le cellule Car-T, dirette contro la stessa molecola bersaglio dei linfomi B e delle leucemie a differenziazione b-linfocitaria, entrambi i pazienti hanno ottenuto una remissione completa della malattia e sono liberi da terapia immunosoppressiva”.

Ma oltre all’esperienza pediatrica direttamente seguita da Locatelli, “in Germania a Erlangen- segnala ancora il presidente del Consiglio superiore di sanità- un collega ha già riportato su una prestigiosissima rivista il caso di cinque pazienti affetti da malattia lupica, che ricordiamo peraltro impatta principalmente nei soggetti di genere femminile, con un significativo beneficio terapeutico sostenuto nel tempo”. Al pari pressoché di ogni trattamento farmacologico, anche le immissioni di Car-T devono contemperare i possibili effetti collaterali: “I due più importanti- precisa Locatelli- sono la sindrome da rilascio citochinico e la neurotossicità associata all’uso delle cellule. È quindi fondamentale riconoscere tempestivamente queste complicanze per trattarle in maniera assolutamente rapida. In questa prospettiva l’integrazione di competenze fra ematologi, cardiologi, neurologi e intensivisti è assolutamente indispensabile e irrinunciabile”.