(DIRE) Roma, 8 mag. - "Il farmaco emapalumab apre una nuova era perche' neutralizza una molecola (interferon gamma) che ognuno di noi produce in quantita' regolate, ma che invece e' prodotta in modalita' 'eccessiva' nel corso della Linfoistiocitosi emofagocitica familiare per ragioni geneticamente determinate. Questa terapia consente di ottenere una neutralizzazione della molecola (o meglio citochina), riducendo la risposta infiammatoria esagerata che connota questa patologia". È il commento rilasciato all'agenzia Dire dal professor Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica dell'ospedale pediatrico Bambino Gesu', coordinatore dello studio a livello europeo sul farmaco emapalumab salvavita per i bimbi con Hlh (Linfoistiocitosi emofagocitica primaria), una sindrome genetica ultra-rara che lascia poche speranze a chi non riesca ad arrivare in tempo al trapianto di cellule staminali emopoietiche.
Lo studio e' stato pubblicato sul 'New England of Medicine', una delle piu' prestigiose riviste scientifiche al mondo. "Si tratta di una terapia molto specifica- aggiunge Locatelli- di un modello di medicina di precisione o, se si preferisce, di un modello prototipale di terapie molecolarmente mirate".
Ma quanti bambini sono colpiti in Italia da questa malattia? "L'Hlh e' una patologia rara che colpisce circa un bambino ogni 50.000 nati- risponde l'ematologo all'agenzia Dire- Con l'attuale incidenza demografica di nuovi nati nel nostro Paese (500mila all'anno) c'e' un numero all'incirca di 10 nuovi casi per anno". L'utilizzo sperimentale di emapalumab e' salito agli onori della cronaca per la prima volta all'inizio del 2019 in occasione della vicenda di Alex, il bimbo italiano trasferito dal Great Ormond Street di Londra al Bambino Gesu' di Roma, dove e' stato definitivamente curato integrando l'uso di questo farmaco con un trapianto dal padre.
Attualmente, fa sapere quindi Locatelli, al Bambino Gesu' e' ricoverato un bambino proveniente dalla Puglia "che e' stato trattato con questo farmaco, ottenendo un'ottima risposta. Ora sara' sottoposto alla procedura di trapianto, cosi' come accadde per Alex, per arrivare ad una guarigione definitiva".
L'HLH e' una grave sindrome iperinfiammartoria che si presenta tipicamente durante l'infanzia (2 bambini ogni 100 mila nuovi nati), ma puo' manifestarsi anche negli adulti. È caratterizzata da una risposta infiammatoria incontrollata del sistema immunitario che puo' portare ad esito fatale e che trova attualmente nel trapianto di cellule staminali emopoietiche l'unica possibilita' di guarigione definitiva. Il farmaco sperimentale Emapalumab, un anticorpo monoclonale creato e messo a punto dall'azienda di biotecnologie Novimmune e successivamente preso in carico da Sobi, si e' mostrato in grado di bloccare l'iper-infiammazione e controllare le caratteristiche acute della malattia in oltre il 60% dei casi.
(Cds/Dire)