(DIRE - Notiziario Sanità) Roma, 14 mag. - Presentati al congresso della World Federation of Haemophilia (Wfh), i risultati preliminari dello studio di fase 3 "Guardian 2" su turoctocog alfa (NovoEight, Novo Nordisk), il primo fattore VIII della coagulazione ricombinante (rFVIII) messo a punto da dieci anni a questa parte e già approvato a fine 2013, sia dalla Food and Drug Administration (Fda) sia dalla European Medicine Agency (Ema), per la profilassi e il trattamento 'on demand' dei sanguinamenti in pazienti con emofilia A. Turoctocog alfa è stato, inoltre, approvato in Giappone e Australia, a gennaio 2014, e in Svizzera a febbraio 2014, ed è in corso di registrazione in numerosi altri paesi.
I risultati dello studio 'Guardian 2' dimostrano la riduzione nel lungo periodo dei sanguinamenti nell'impiego in profilassi1. Confermano quanto già evidenziato da altri studi realizzati nell'ambito del programma clinico 'Guardian', uno dei più ampi e completi di sperimentazione clinica pre-registrativa sull'emofilia, con oltre 210 persone con emofilia A grave arruolate. Comprovano l'efficacia di turoctocog alfa nella profilassi e nel trattamento 'on demand' nelle persone precedentemente trattate. In queste persone non si sono sviluppati gli anticorpi inibitori2,3, uno dei maggiori problemi connessi con la terapia sostitutiva, soprattutto in chi è colpito da emofilia A.
'Guardian 2' è uno studio internazionale, in aperto, a braccio singolo, che ha coinvolto 188 persone con emofilia A provenienti da 18 paesi, già precedentemente arruolate negli studi 'Guardian 1' e 'Guardian 3'. A ciascuno è stato somministrato turoctocog alfa sia in profilassi sia nel trattamento al bisogno dei sanguinamenti.
I risultati preliminari dello studio sull'impiego di turoctocog alfa, dimostrano che il tasso complessivo di sanguinamenti (Abr- annual bleeding rate) stimato per un anno nel regime di profilassi con turoctocog alfa è di 1,7 (mediana 3,1) sanguinamenti/paziente/anno, con un intervallo da 1,4 (nei bambini con età 0-5) a 1,9 negli adulti (numero mediano di sanguinamenti/paziente/anno). Inoltre, il regime di profilassi con turoctocog alfa ha portato a diminuzione dell'Abr, cui ha fatto seguito la stabilizzazione a un livello ridotto nell'arco di tempo valutato.
Margareth Ozelo, Hemocentre, Ihtc, dell'Università di Campinas a San Paolo, in Brasile, uno degli autori dello studio 'Guardian 2', ha commentato: "per un medico che cura persone con emofilia A, la disponibilità di un altro fattore VIII è di per sé una grande novità e può portare a importanti miglioramenti tanto nei risultati clinici quanto nella qualità di vita dei propri assistiti. La riduzione degli episodi di sanguinamento è il nostro obiettivo fondamentale perché, oltre a spaventare e preoccupare i pazienti e i loro familiari, possono essere molto dolorosi e, nel lungo periodo, provocare gravi danni alle articolazioni e l'insorgere di malattie reumatiche".
Turoctocog alfa è stato messo a punto utilizzando la più avanzata tecnologia di purificazione delle proteine, che permette di offrire alle persone con emofilia A un trattamento affidabile e comodo associato a un buon profilo di sicurezza4.
Turoctocog alfa, infatti, può essere conservato a una temperatura di 30C per 6 mesi- dando così al paziente libertà di utilizzo dove e quando necessario5,6.
L'emofilia è una malattia cronica ed ereditaria della coagulazione, che colpisce principalmente il sesso maschile. Le persone con emofilia A mancano o hanno un malfunzionamento della proteina fattore VIII, essenziale per la coagulazione del sangue. Queste persone hanno tendenza a sanguinare più a lungo del normale o soffrono di emorragie a livello di muscoli, articolazioni e organi interni. La cura dell'emofilia A si basa sulla terapia sostitutiva, attraverso l'infusione per via endovenosa del fattore VIII della coagulazione.
L'emofilia colpisce circa 420.000 persone nel mondo, ma in molti paesi la malattia è sottostimata. In Italia si valuta ci siano circa 7.000 persone con deficit congeniti della coagulazione e patologie affini, di cui circa 4.000 sono emofilici7.
Oltre a turoctocog alfa, Novo Nordisk ha sviluppato un portfolio completo di molecole volte a migliorare la cura dell'emofilia. I prodotti attualmente disponibili includono: eptacog alfa (NovoSeven) per il trattamento di emorragie spontanee e per la copertura durante l'intervento chirurgico in pazienti con emofilia e anticorpi inibitori contro il fattore VIII e il fattore IX (emofilia A e B con inibitori), il fattore XIII della coagulazione (NovoThirteen) per il trattamento di profilassi a lungo termine delle emorragie nei pazienti adulti e pediatrici con deficit congenito della sub-unità A del fattore XIII, una malattia della coagulazione molto rara e grave con limitate possibilità di trattamento.
Le molecole in fase di sviluppo clinico includono: N8-GP, messa a punto per permettere un'emivita più lunga e volta a ridurre il carico del trattamento nelle persone con emofilia A; N9-GP, fattore IX ricombinante a lunga durata d'azione per l'emofilia B, destinata a ridurre significativamente i sanguinamenti con un'infusione settimanale.
(Wel/ Dire)