(DIRE - Notiziario Sanita') Roma, 27 feb. - Il primo premio "Novel Treatment Award" e' andato alla Shire Human Genetic Therapies (HGT) per il medicinale velaglucerasi alfa. Lo ha conferito l'organizzazione mondiale dedicata ai disturbi lisosomiali, Lysosomial Disease Network (LDN), in occasione della nona edizione dell'annuale simposio mondiale del network tenutasi il 14 febbraio scorso.
Cosi' LDN ha deciso di istituire questo nuovo premio, che sara' assegnato ogni anno, per dare riconoscimento a quei nuovi farmaci o terapie che contribuiscono in modo significativo al trattamento delle malattie lisosomiali. Cosi' a trionfare in questa edizione e' Velaglucerasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva indicata per il trattamento a lungo termine di pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1, oggi approvata in 40 Paesi, compresi gli Stati Uniti e i Paesi dell'Unione Europea.
Sono centinaia infatti i pazienti affetti in Italia, e migliaia nel mondo, dalla malattia di Gaucher, una patologia genetica rara, facente parte del gruppo eterogeneo delle patologie da accumulo lisosomiale. Le sue caratteristiche cliniche rispecchiano la distribuzione delle cellule di Gaucher nel fegato, nella milza, nel midollo osseo, nello scheletro e nei polmoni, determinando in alcuni casi ingrossamento di alcuni organi, deformazioni, anomalie scheletriche e crisi ossee estremamente dolorose.
"Vogliamo assicurarci che gli enormi sforzi spesi nello sviluppo di nuovi trattamenti e i risultati ottenuti vengano riconosciuti, nella speranza di stimolare altri giovani ricercatori e le aziende produttrici. Ci auguriamo che questo premio sia un modo per raggiungere questo obiettivo", ha commentato Chester Whitley dell'Universita' del Minnesota e Co-Principal Investigator del LDN. Per Philip J. Vickers, responsabile globale di Ricerca e Sviluppo della Shire HGT, "questo premio incarna lo spirito della nostra azienda - ogni dipendente Shire e' dedicato a sviluppare e mettere a disposizione nuovi prodotti, servizi e offerte di supporto che possano avere un impatto positivo sulla qualita' di vita dei pazienti. Shire e' orgogliosa di offrire ai pazienti affetti dalla malattia di Gaucher un'opzione di trattamento efficace.
Andiamo avanti a costruire nuove terapie su solide basi, stabilite grazie alle nostre terapie di sostituzione enzimatica lisosomiale, con l'obiettivo- ha concluso- di sostenere sempre di piu' i pazienti affetti da malattie rare in tutto il mondo". (Wel/ Dire)