STUDIO ITALIANO: "PUÒ VALUTARE ANCHE EFFICACIA DELLE TERAPIE"
(DIRE - Notiziario Sanita') Roma, 3 mar. - Tre microRNA, miR-1,
miR-133 e miR-206, potrebbero rivelarsi importanti strumenti
diagnostici per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker e,
soprattutto, per la valutazione dei risultati delle
sperimentazioni cliniche sull'uomo. Nel momento in cui diversi
approcci terapeutici contro la Dmd sono entrati o stanno entrando
nella fase di sperimentazione sull'uomo, ancora non esiste uno
strumento completamente oggettivo, e soprattutto standardizzato,
per valutarne l'efficacia. Lo studio, "miRNAs as serum biomarkers
for DMD", pubblicato su Embo Molecular Medicine, e finanziato da
Parent Project Onlus e Telethon, potrebbe avere individuato
questo strumento.
Il team dell'Universita' La Sapienza di Roma, ha comparato i
campioni di sangue di soggetti sani con quelli di individui
affetti da distrofia muscolare di Duchenne o da distrofia
muscolare di Becker, selezionati attraverso il registro nazionale
pazienti Dmd/Bmd e attraverso la collaborazione con il l'Ospedale
Bambino Gesu' di Roma. Si e' potuto cosi' osservare che specifici
microRNA muscolari vengono rilasciati nel sangue dei pazienti in
conseguenza del danneggiamento delle fibre muscolari, e che il
livello di questi microRNA e' proporzionale alla gravita' della
patologia. Gli stessi microRNA sono abbondanti anche nel sangue
di topi mdx, mentre tornano a livelli normali in animali trattati
con exon skipping, un approccio terapeutico attualmente in fase
di sperimentazione che e' gia' potenzialmente in grado di
ripristinare parzialmente la sintesi della Distrofina.
Questo significa che una semplice analisi del sangue, per
rilevare presenza e quantita' di questi microRNA, potrebbe
valutare oggettivamente l'efficacia di un approccio terapeutico,
a differenza del Six Minute Walking Test (6MWT), ossia della
misurazione della distanza percorsa dal paziente in sei minuti,
che pur essendo oggi una misura convalidata e' estremamente
soggettiva. Per approfondimenti
http://onlinelibrary.wiley.com/journal/10.1002/(ISSN)1757-4684/acc
epte
(Wel/ Dire)