SALUTE. TERAPIA GENICA, ACCORDO THELETHON, SAN RAFFAELE E GLAXO
A DISPOSIZIONE DEI PAZIENTI TERAPIE PER 7 DIVERSE MALATTIE
(DIRE - Notiziario Sanita') Roma, 18 ott. - Alleanza tra
Telethon, San Raffaele di Milano e GlaxoSmithKline per lo
sviluppo e la messa a disposizione dei pazienti della terapia
genica per 7 diverse malattie genetiche. In base all'accordo, la
multinazionale farmaceutica avra' la licenza esclusiva di
sviluppare e mettere in commercio, rendendola fruibile a tutti i
malati, la terapia genica per l'ADA-SCID, una rara
immunodeficienza di origine genetica su cui i ricercatori
dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica
(HSR-TIGET) di Milano hanno messo a punto un protocollo di
terapia genica efficace e sicuro, gia' sperimentato con successo
su 14 bambini affetti. Perche' questa terapia possa
effettivamente diventare un farmaco utilizzabile da chi ne faccia
richiesta occorrono, infatti, una serie di passaggi ulteriori, di
natura sia produttiva che regolatoria, che GSK si impegna a
portare avanti nei prossimi anni. Parallelamente, l'HSR-TIGET
ricevera' un primo finanziamento di 10 milioni di euro per
avviare e sviluppare la sperimentazione clinica della terapia
genica per altre 6 malattie genetiche. Su due di queste - la
leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich -
lo studio clinico e' gia' partito la scorsa primavera, mentre
sulle altre si sono gia' ottenute importanti prove di efficacia
in laboratorio e si sta lavorando per trasferire i risultati
sull'uomo.
L'accordo prevede, inoltre, che sulla base dei risultati
ottenuti - successo delle sperimentazioni gia' avviate, avvio di
nuove e ampliamento della piattaforma terapeutica ad altre
patologie genetiche - GSK possa stanziare ulteriori finanziamenti
per supportare il lavoro dell'HSR-TIGET.
(Wel/ Dire)
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