RICERCA. TELETHON, RACCOLTI PIÙ FONDI PER MALATTIE GENETICHE
RISPETTO AL 2009, AUMENTO DI 2,3 MILIONI.
(DIRE - Notiziario Sanita') Roma, 27 lug. - Piu' soldi per la
ricerca sulle malattie genetiche: a sette mesi dalla maratona
televisiva sono stati assegnati i finanziamenti ai migliori
progetti selezionati dalla Commissione medico scientifica di
Telethon con "metodi rigorosamente meritocratici". In totale
ammontano a 12,3 milioni di euro - 2,3 milioni in piu' rispetto
al 2009 - i fondi stanziati quest'anno dalla Fondazione per
progetti di ricerca che si svolgeranno in istituti di ricerca
pubblici e privati non profit. Con questi soldi "raccolti grazie
alla generosita' degli italiani, saranno finanziati 40 progetti
incentrati su diverse patologie di origine genetica, che
coinvolgeranno ben 73 laboratori di ricerca distribuiti
sull'intero territorio nazionale". A conferma della tendenza
registrata negli ultimi anni, sono sempre di piu' gli studi che
prevedono lo sviluppo di approcci terapeutici: "la meta' di
quelli neofinanziati si propone infatti di mettere a punto
possibili strategie di cura su modelli di laboratorio o
addirittura da testare sull'uomo. È il caso per esempio della
terapia genica per l'amaurosi congenita di Leber, una rara forma
di cecita' ereditaria: dopo averne gia' dimostrato la sicurezza e
l'efficacia su 12 pazienti (di cui 5 italiani), i ricercatori
della Seconda Universita' di Napoli, in collaborazione con
l'Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) e il
Children's Hospital di Philadelphia, proseguiranno con la
sperimentazione su altri 12 pazienti (di cui 3 italiani)".
I nuovi progetti riguarderanno "sia malattie gia' ampiamente
studiate nell'ambito della ricerca Telethon, per esempio
distrofia muscolare, fibrosi cistica, talassemia, sia 'new entry'
come l'alcaptonuria o la sindrome di Angelman. Non mancano
inoltre studi su forme genetiche di malattie ad ampia diffusione,
come l'epilessia, il morbo di Parkinson o di Alzheimer: lavorando
sulle varianti ereditarie piu' rare i ricercatori possono
scoprire numerosi aspetti in comune con quelle piu' diffuse che
riguardano milioni di persone nel mondo".
Ma non e' tutto, continua la nota: "La novita' di quest'anno sono
infatti i 'Program Project', tre programmi di ricerca sulle
malattie genetiche il cui motto potrebbe essere 'l'unione fa la
forza'. L'obiettivo di questo nuovo tipo di finanziamento - 1,4
milioni di euro nel primo anno, fino a un totale di oltre 4
milioni di euro su 3 anni - e' infatti quello di favorire la
sinergia tra gruppi di ricerca eccellenti che possano mettere
insieme le proprie competenze su determinate patologie genetiche
e avvicinarsi al traguardo finale della cura molto piu'
velocemente che se lavorassero da soli.
Fulvio Mavilio del Centro di medicina rigenerativa Stefano
Ferrari dell'Universita' di Modena e Reggio Emilia coordinera' il
programma sull'epidermolisi bollosa, malattia genetica della
pelle; Massimo Zeviani dell'Istituto neurologico Carlo Besta di
Milano si occupera' invece del programma sulle malattie
mitocondriali, dovute a un malfunzionamento delle centrali
energetiche delle nostre cellule. Infine, il programma coordinato
da Carla Taveggia della Fondazione Centro San Raffaele del Monte
Tabor di Milano sara' incentrato sulle neuropatie
demielinizzanti, causate da una perdita del rivestimento isolante
dei nervi.
Un'altra novita' e' l'adesione di Telethon al movimento
dell'open access: "se la missione di Telethon e' sostenere e
promuovere la ricerca scientifica volta alla cura delle malattie
genetiche, ottimizzare la diffusione dei propri risultati
attraverso un accesso on line gratuito e' il modo migliore per
far si' che la ricerca finanziata sia a disposizione del resto
della comunita' scientifica, ma anche dei pazienti e dei
donatori. D'ora in avanti, infatti, tutti i ricercatori saranno
invitati a depositare una copia delle pubblicazioni scientifiche
frutto dei loro progetti Telethon in un archivio ad accesso
gratuito chiamato UK PubMed Central (Ukpmc): fondato nel 2007 da
otto enti non profit inglesi che finanziano ricerca scientifica,
tra cui la Wellcome Trust, Ukpmc contiene gia' quasi 2 milioni di
articoli scientifici e aspira a diventare la principale fonte di
informazione per la comunita' medico-scientifica dell'intera
Europa. Telethon e' una delle prime organizzazioni non profit
europee che hanno aderito, nonche' l'unica italiana.
(Wel/ Dire)
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