(DIRE) Roma, 13 set. - Le prospettive dei pazienti e degli operatori sanitari nell'affrontare le esigenze dei pazienti nei percorsi adattivi (adaptive patways) di autorizzazione dei nuovi farmaci, la generazione di conoscenze per l'intera durata della vita di un farmaco e il coinvolgimento di tutte le parti interessate nel rendere disponibili i farmaci per i bisogni di salute non soddisfatti. A questi temi, l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), in collaborazione con la Commissione Europea, dedica un workshop che si terrà l'8 dicembre 2016 per raccogliere le opinioni delle parti interessate sull'approccio basato sui percorsi adattivi.
Il workshop si propone di riunire una vasta gamma di parti interessate, compresi i rappresentanti degli operatori sanitari, dei pazienti, delle organizzazioni che si occupano di HTA, dei pagatori, delle autorità regolatorie e degli sviluppatori di farmaci per discutere gli aspetti chiave, alla luce dell'esperienza pratica acquisita nel corso di un progetto pilota che si è svolto da marzo 2014 a luglio 2016.
Il progetto pilota ha mostrato che i percorsi adattivi possono riunire diversi stakeholder - regolatori, enti di HTA, operatori sanitari e pazienti - per concordare un piano prospettico che consenta di generare i dati su un farmaco per tutto il suo ciclo di vita nell'area dei bisogni medici non soddisfatti. Il progetto ha inoltre contribuito a identificare una serie di aspetti di ulteriore riflessione che sono descritti nel report pubblicato ad agosto 2016.
I percorsi adattivi possono essere definiti come un approccio progressivo, pianificato, per portare una farmaco ai pazienti.
Secondo questo approccio, il medicinale sarà inizialmente autorizzato in una piccola popolazione di pazienti che ha più probabilità di trarre il maggior vantaggio dal farmaco. Poi, nel corso del tempo vengono raccolte evidenze aggiuntive con conseguente adattamento progressivo dell'autorizzazione all'immissione in commercio per estendere o limitare le indicazioni precedentemente autorizzate. I percorsi adattivi possono sostenere lo sviluppo di un farmaco in aree terapeutiche in cui la generazione di evidenze è particolarmente impegnativa, quali le malattie infettive, il morbo di Alzheimer, le malattie degenerative e i tumori rari.
Non si tratta quindi di un nuovo modello di autorizzazione all'immissione in commercio. Si avvale degli strumenti di approvazione esistenti, in particolare l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata che è in vigore nell'Unione europea dal 2006. Si basa anche sull'esperienza acquisita con gli strumenti di monitoraggio post-marketing rafforzati introdotti dalla normativa di farmacovigilanza del 2012. Come per ogni medicinale, un'autorizzazione all'immissione in commercio sarà concessa solo se il bilancio dei benefici e dei rischi per una popolazione definita di pazienti sia risultato positivo; si applicano quindi gli stessi principi e strumenti legali.
Questo concetto di sviluppo dei farmaci e di raccolta dei dati è destinato ad essere utilizzato soltanto per quei farmaci che intercettano bisogni medici non soddisfatti. Lo sviluppo dei farmaci deve soddisfare le caratteristiche dei percorsi adattivi: un'approvazione progressiva, da popolazioni molto piccole di pazienti a popolazioni sempre più grandi; un piano vincolante di raccolta di prove post-autorizzazione; e il coinvolgimento delle principali parti interessate nel processo.
(Wel/ Dire)