(DIRE) Roma, 20 apr. - "Sono particolarmente felice di essere qui oggi come Presidente dell'Agenzia Italiana del Farmaco, ma anche come persona affetta da malattia rara. AIFA gioca un ruolo fondamentale a supporto di chi è portatore di una condizione rara fornendo una risposta concreta al bisogno di salute che si traduce in terapia". Con queste parole il Presidente dell'AIFA Mario Melazzini è intervenuto al Convegno "Malattie rare al Policlinico Umberto I. Il ruolo della Sapienza" a Roma.
"In campo terapeutico e assistenziale le malattie rare richiedono un approccio multidisciplinare per il quale la conoscenza è fondamentale: la definizione di rara non deve essere considerata soltanto in termini di incidenza e prevalenza.
Indipendentemente dal nome specifico di ogni singola patologia, i bisogni che esprimono le persone affette da queste patologie sono spesso sovrapponibili per cui la risposta assistenziale può essere unica per le tante condizioni diverse".
"Per AIFA la voce dei malati, dei loro familiari e della associazioni è fondamentale così come il loro ruolo: in questo crediamo e investiamo tanto. Grazie anche a Open AIFA il loro ascolto e contributo si traduce concretamente in azioni. Le malattie rare costituiscono uno dei temi principali oggetto della nostra ricerca indipendente. Non possiamo dimenticare inoltre che, grazie anche al nuovo Regolamento sulla sperimentazione clinica che entrerà in vigore nel 2018, i pazienti avranno sempre di più un ruolo attivo, responsabile e non soltanto propositivo".
"I farmaci orfani rappresentano la speranza e il futuro in cui tutte le persone affette da malattie rare investono la loro quotidianità. AIFA e l'Europa in questo giocano un ruolo fondamentale, lavorando in stretta sinergia: ci sono meccanismi e procedure che permettono vie prioritarie e accelerate per le molecole che mostrino una potenziale efficacia nei confronti di patologie rare. Solo nel 2015 l'Italia ha coordinato presso il COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) dell'Agenzia Europea dei Medicinali 18 designazioni di farmaci orfani, raggiungendo il terzo posto in Europa".
(Wel/ Dire)
