Presidente Css: Con covid attivato sistema virtuoso che e' patrimonio
(DIRE-Notiziario settimanale Minori e Pediatria) Roma, 25 set. - "Si cura meglio dove si fa ricerca". Uno slogan ma anche una riflessione quella di Franco Locatelli, presidente del Consiglio superiore di sanita' e direttore dei dipartimenti clinici dell'ospedale pediatrico 'Bambino Gesu'' di Roma, lanciato durante il suo intervento al convegno 'Per una medicina personalizzata a misura di bambino. Le nuove frontiere in oncologia pediatrica e malattie rare', presso la sala Capranichetta a Roma, organizzato dall'Osservatorio Sanita' e Salute, che si e' tenuto nei giorni scorsi.
Si tratta di "un concetto consolidato che pero' troppo spesso viene dimenticato" in un ambito, quello della pediatria, che ha raggiunto in questi anni risultati straordinari. Quattro i pilastri citati dal presidente del Css a questo proposito. "Il primo e' lo studio delle lesioni molecolari che sottendono allo sviluppo delle neoplasie e che sempre di piu', in ogni tipo di neoplasie, giocano un ruolo fondamentale per la stratificazione dei pazienti in differenti gruppi di rischio e quindi nell'allocazione a trattamenti diversificati nella loro intensita'. Il secondo pilastro sono le collaborazioni nazionali e internazionali, nelle quali gioca un ruolo strategico il network dei centri che afferiscono all'Associazione italiana di ematologia e oncologia pediatrica (Aieop). Ci sono pochi dubbi-afferma il pediatra- che, anche in virtu' o soprattutto in virtu' della fortunata rarita' dei tumori pediatrici, ormai la dimensione dei trattamenti acquista una valenza che travalica i confini nazionali per creare collaborazioni non solo in ambito europeo, ma addirittura in ambito internazionale". Il terzo pilastro riguarda le terapie mirate. A questo proposito, Locatelli cita due esempi: "Oggi- ricorda- curiamo il 15/18% delle leucemie mieloidi acute in Italia con un protocollo di trattamento che non prevede un solo mg di chemioterapia. Ma impiegando un precursore della vitamina A e un derivato dell'arsenico, l'arsenico perossido, curiamo tutti i pazienti. Un progresso formidabile. Allo stesso modo- prosegue- in una variante di linfoma, il linfoma a grandi cellule neoplastiche, l'uso di un inibitore di un gene ci permette di ottenere delle remissioni nei pazienti ricaduti che durano nel tempo in piu' dei 2/3 dei malati". Quarto e ultimo pilastro e' "l'immunoterapia, sia come anticorpi classicamente formulati e impiegati, sia come anticorpi che creano un ponte tra cellule neoplastiche ed elementi effettori del sistema immunitario.
Infine, le cellule Car-T, una frontiera estrema, che stanno cambiando la storia almeno delle neoplasie linfoidi differenziate. Ma la grande sfida- aggiunge Locatelli- e' la traslazione nelle terapie dell'oncologia solida".
Tutte queste conquiste sul fronte della ricerca e della terapia richiedono investimenti, ribadisce il pediatra, evidenziando due criticita': "L'oncologia pediatrica si connota per le collaborazioni nazionali e internazionali, ma la conduzione di questi studi clinici costa. Ancora adesso il sostentamento di questi studi e' destinato o ad attivita' meritorie di raccolte fondi, poi dedicate ad associazioni come l'Aieop, oppure a singole istituzioni accademiche. Credo che in un'ottica di sistema Paese vada fatta una riflessione in questa direzione". La seconda criticita', continua il presidente del Css, "riguarda la conduzione degli studi clinici.
Il Covid, in mezzo all'immane tragedia che ha segnato le nostre coscienze, ci ha lasciato il grande patrimonio di dimostrare come in un momento di emergenza siano conducibili, realizzabili e finalizzabili degli studi con dei meccanismi di attivazione unici, che hanno rappresentato una sorta di combinazione virtuosa che il Paese non aveva mai sviluppato. Credo che una riflessione, che vada oltre la contingenza della pandemia e sia allargabile a tutti gli studi, debba essere fatta- osserva il direttore dei dipartimenti clinici del 'Bambino Gesu''- soprattutto per incidere su un altro aspetto che rappresenta spesso un collo di bottiglia: la sigla dei contratti nelle differenti istituzioni ospedaliere. Procedure che a volte hanno tempi molto lunghi, largamente eterogenei sul territorio nazionale, che in qualche modo non inducono le aziende farmaceutiche a investire nel nostro Paese".
Tornando infine agli straordinari risultati ottenuti dalla ricerca in ambito clinico, Locatelli conclude sottolineando come quello attuale sia "un periodo meraviglioso anche in termini di avanzamenti biotecnologici per la cura di malattie geneticamente determinate, come la talassemia, molto frequente nel nostro Paese. Noi abbiamo a disposizione approcci di terapia genica che consentono di silenziare alcuni geni attraverso meccanismi epigenetici che ci permettono di avere la prospettiva di rendere indipendenti da trasfusioni tra l'80 e il 90% dei malati. In un Paese che da solo fa tutti i talassemici d'Europa, in cui 7.000 pazienti necessitano di trasfusioni regolari di sangue, credo che e' uno degli esempi prototipali della rivoluzione biotecnologica che stiamo vivendo".
(Wel/ Dire)