Bruno: Farmaco contro tumori maligni efficace a basse dosi
(DIRE-Notiziario settimanale Minori e Pediatria) Roma, 26 giu. - Neurofibromatosi 1, una malattia rara ha oggi una nuova terapia grazie a uno studio condotto dal Centro malattie rare dell'Irccs Materno-nfantile "Burlo Garofolo" di Trieste, come fa sapere una nota dell'isitutto. La ricerca guidata dalla dottoressa Irene Bruno, responsabile Malattie rare del Burlo, e condotto in modalita' compassionevole su nove piccoli pazienti arrivati da tutta Italia e dall'estero ha dimostrato che il farmaco Selumetinib, comunemente usato in oncologia per gli adulti per curare tumori maligni, riesce a curare nei bambini, a bassi dosaggi e con scarsi effetti collaterali, i neurofibromi plessiformi, tumori benigni particolarmente invasivi.
Lo studio e' solo il terzo pubblicato nella letteratura internazionale, spiega la nota, dopo uno statunitense di tre anni fa, appena riaggiornato come casistica, e uno portoghese dell'aprile scorso, ed e' stato selezionato, sottoposto a valutazione paritaria (peer review) e pubblicato in inglese dalla rivista internazionale "Pediatric Drugs", edita da Springer. Al lavoro hanno partecipato una decina fra ricercatori, farmacisti e medici del Burlo e dell'Universita' di Trieste e un radiologo del Gaslini di Genova, ed e' coinciso con la recentissima approvazione dell'utilizzo pediatrico del farmaco da parte dell'Agenzia italiana del Farmaco. "Il centro Malattie rare dell'Irccs 'Burlo Garofolo'- spiega Bruno- segue in follow-up centinaia di bambini affetti da Neurofibromatosi 1, malattia rara che tra le varie complicanze presenta anche la crescita di tumori benigni congeniti quali sono i neurofibromi plessiformi, che hanno nella loro essenza la crescita smisurata e l'infiltrazione di tutti i tessuti, dai nervi, ai vasi sanguigni, fino alla trachea e al midollo spinale. La crescita smisurata di questi tumori- continua- spesso inoperabili per la loro caratteristica invasivita' e legame con strutture vitali, li rende pericolosi, spesso anche per la vita".
Lo studio e' iniziato tre anni fa, dopo la pubblicazione sul New England Journal of Medicine del primo articolo, trattando i casi piu' gravi che presentavano una importante compromissione della qualita' di vita "ottenendo da subito significativi risultati sia funzionali che estetici a prezzo di pochissimi effetti collaterali", sottolinea la responsabile. Sono arrivati poi bambini da tutta Italia e dall'estero per essere trattati. La pubblicazione del team del Burlo, conclude Bruno, "descrive nove bambini trattati per un totale di 17 neurofibromi plessiformi osservati e una riduzione delle masse osservata nel 94% dei pazienti. Gli effetti collaterali, monitorati regolarmente ogni tre mesi sono stati minimi".
(Wel/ Dire)