(DIRE - Notiziario Minori) Roma, 28 ott. - Grazie alla terapia
genica ora 12 bambini potranno di nuovo vedere. È la risposta dei
ricercatori all'amaurosi congenita di Leber, la causa piu'
frequente di cecita' infantile. Gia' in passato si erano tentate
sperimentazioni di questo genere, ma oggi per la prima volta i
pazienti in eta' infantile hanno mostrato risultati
incoraggianti, soprattutto rispetto ai pazienti ormai adulti.
L'amaurosi congenita di Leber e' una forma di cecita'
provocata dalla mutazione di un gene che adesso quindi potra'
essere curata attraverso la terapia genica. La malattia e' dovuta
alla degenerazione ereditaria della retina. I bambini che nascono
con questo problema vedono pochissimo e la loro condizione
peggiora con l'avanzare dell'eta'. Le cellule che fungono da
fotorecettori sono presenti, ma non funzionano.
La ricerca, i cui risultati sono stati pubblicati sulla
rivista The Lancet, e' nata dalla collaborazione fra l'ospedale
psichiatrico di Philadelphia, il Tigem (Istituto di Genetica e
Medicina) e il dipartimento di Oftalmologia della seconda
universita' di Napoli. La terapia genica agisce su un difetto del
gene RPE65, il quale in condizioni normali dovrebbe rigenerare il
retinolo, ovvero la molecola predisposta al funzionamento delle
cellule della retina. L'equipe medica del Tigem si e' basata su
una "strategia molecolare". I ricercatori hanno introdotto la
copia sana del gene RPE65 in un virus reso innocuo e utilizzato
come vettore. Il gene e' stato quindi iniettato nell'occhio. Lo
studio contiene risultati strabilianti per quanto riguarda la
restituzione della vista a pazienti che, in precedenza, non
potevano essere curati in alcun modo, e sara' possibile
accelerare lo sviluppo della terapia genica per alcune malattie
piu' comuni della retina, come ad esempio la deaerazione maculare
senile.
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(Wel/ Dire)