Terapie avanzate, 16 farmaci in arrivo nei prossimi 5 anni

Le Advanced therapy medicinal products (Atmp) sono medicinali biologici che rappresentano un'importante opzione per patologie ad oggi incurabili o su cui risulta difficile intervenire

ROMA – Le Advanced therapy medicinal products (Atmp) sono medicinali biologici che si basano su terapie innovative, come le terapie geniche e cellulari o l’ingegneria tissutale. Tali terapie sono potenzialmente applicabili in moltissime aree, dall’oncologia alle malattiegastrointestinali, è rappresentano un’importante opzione per patologie ad oggi incurabili o su cui risulta difficile intervenire. Attualmente sono dieci le Atmp approvate dall’Ema (European Medicines Agency) e disponibili sul mercato. 

Ben tre delle prime quattro Atmp (Holoclar, Strimvelis e Zalmoxis) sono state scoperte in Italia grazie alla collaborazione virtuosa tra centri di ricerca, imprese e soggetti pubblici e/o organizzazioni no profit. Mentre delle dieci Atmp con marketing authorization (Ma) oggi attiva in Europa, 4 hanno ottenuto il rimborso in Italia, 8 in Germania, 7 nel Regno Unito, 5 in Francia e 3 in Spagna. Il nostro Paese rappresenta quindi un’eccellenza in questo settore, anche se questa posizione necessita di essere rafforzata e implementata. È quanto emerge in sintesi dal secondo ‘Report italiano sulle Atmp. Come rendere attrattiva l’Italia nella ricerca e produzione delle Atmp‘, presentato questa mattina al ministero della Salute dall’Atmp Forum. 

“Il 2019 ha visto l’approvazione da parte di Ema di nuove terapie dedicate a pazienti con elevati ‘i unmet need’– ha detto Elena Paola Lanati, direttore Atmp Forum- Spesso le opzioni per questi pazienti sono trapianti o interventi dal costo molto elevato per il Servizio sanitario nazionale: il beneficio delle Atmp è dato dall’effetto immediato del trattamento ‘one shot’, il quale rispetto ad anni di trattamenti cronici porta a un risparmio nel lungo periodo. Abbiamo quindi voluto stimare l’impatto incrementale sulla spesa farmaceutica per permettere ai decisori di pianificare l’allocazione corretta delle risorse, tenendo conto di un numero realistico di pazienti che verranno trattati e di prezzi sicuramente più elevati della media delle terapie standard, ma comunque contenuti come impatto sul budget. Infatti se nel 2019 andremo incontro a una spesa massima di circa 20 milioni, a 5 anni, la spesa proiettata per i prossimi 16 farmaci a 5 anni sarà inferiore ai 500 milioni. Quando si parla di queste terapie, va ricordato che il loro valore deve tenere conto, non solo di una fase di ricerca e sviluppo costosa e caratterizzata da alto rischio di fallimento, ma anche di costi di produzione del singolo farmaco, sottoposto a procedura Gmp e controllo di qualità singolo, decisamente rilevanti”. 

In Italia le Atmp rimborsate sono dunque quattro (una prossima al ritiro dal mercato) e tre in fase di negoziazione con Aifa. Per la prima terapia a base di cellule Car-T (Chimeric antigen receptor T-cell) che ha concluso l’iter negoziale, tisagenlecleucel, è stato elaborato un nuovo modello di pagamento, il payment at result, subordinato alla risposta del paziente e Aifa ha stilato dei requisiti minimi a cui le Regioni devono attenersi nella selezione dei Centri di somministrazione e manipolazione del farmaco. Ad oggi, 13 Regioni hanno individuato complessivamente 30 centri che sono in fase di qualificazione da parte dell’azienda titolare della Ma, mentre otto centri sono già stati qualificati e sono pronti per trattare i pazienti.

“Considerando le Atmp rimborsate in Italia o in negoziazione, quelle in valutazione di Ema e quelle in fase di sviluppo più avanzato- emerge dal Rapporto- la spesa pubblica attesa per il prossimo triennio è limitata, ma ci si aspetta un aumento soprattutto a partire da 2022, arrivando a 250-500 milioni nel 2024, a seconda che si ipotizzi un tasso di risposta al trattamento del 50% o 100%”. Pertanto, anche qualora tutte le Atmp venissero giudicate innovative, queste “non arriverebbero a saturare i due fondi per l’innovazione. Complessivamente, la gestione a silos dei tetti di spesa e dei fondi per i farmaci innovativi possono presentare delle criticità, ad esempio, l’alta specializzazione richiesta per la manipolazione e somministrazione delle Car-T ha portato alla scelta di centri privati, che non possono però usufruire dei fondi per i farmaci innovativi se non tramite le strutture pubbliche”.

SILERI: INVESTIREMO SU TERAPIE INNOVATIVE, MA NO A CENTRI COME ‘FUNGHI’

“Per le terapie innovative troveremo finanziamenti e le renderemo sostenibili e soprattutto accessibili a tutti coloro che ne hanno bisogno, purché non si generino dispersioni con centri che nascono come ‘funghi’ ma che poi non sono in grado di portare a termine i risultati”. Lo ha detto il viceministro alla Salute, Pierpaolo Sileri, intervenendo oggi al ministero alla presentazione del secondo Report italiano sulle Atmp- Advanced therapy medicinal products. “Serve un’adeguata locazione dei soldi- ha proseguito Sileri- nel senso che bisogna dare i soldi solamente a quei centri che sono in grado di produrre ricerca di livello e risultati. Questo per i pazienti significa garanzia che in quei centri possono ottenere il miglior trattamento”. Intanto oggi il ministro della Salute, Roberto Speranza, ha annunciato in audizione in Commissioni riunite di Senato e Camera, durante la presentazione delle linee programmatiche, che il governo investirà sulle Car-t 60 milioni di euro, prevedendo 10 milioni per ogni officina farmaceutica, cioè per quei laboratori ad altissima tecnologia in cui vengono modificate le cellule immunitarie del paziente contro i tumori. “Gli investimenti sulle Car-T sono solo un inizio” ha commentato il viceministro Sileri”, quanto ai tempi, il “2020 è vicinissimo, passerà la finanziaria e il prossimo anno siamo già a lavoro e operativi”, ha concluso.

SILERI: INVESTIREMO SU TERAPIE INNOVATIVE, MA NO A CENTRI COME ‘FUNGHI’

“Per le terapie innovative troveremo finanziamenti e le renderemo sostenibili e soprattutto accessibili a tutti coloro che ne hanno bisogno, purché non si generino dispersioni con centri che nascono come ‘funghi’ ma che poi non sono in grado di portare a termine i risultati”. Lo ha detto il viceministro alla Salute, Pierpaolo Sileri, intervenendo oggi al ministero. 

“Serve un’adeguata locazione dei soldi- ha proseguito Sileri- nel senso che bisogna dare i soldi solamente a quei centri che sono in grado di produrre ricerca di livello e risultati. Questo per i pazienti significa garanzia che in quei centri possono ottenere il miglior trattamento”. Intanto oggi il ministro della Salute, Roberto Speranza, ha annunciato in audizione in Commissioni riunite di Senato e Camera, durante la presentazione delle linee programmatiche, che il governo investirà sulle Car-t 60 milioni di euro, prevedendo 10 milioni per ogni officina farmaceutica, cioè per quei laboratori ad altissima tecnologia in cui vengono modificate le cellule immunitarie del paziente contro i tumori. “Gli investimenti sulle Car-T sono solo un inizio” ha commentato il viceministro Sileri”, quanto ai tempi, il “2020 è vicinissimo, passerà la finanziaria e il prossimo anno siamo già a lavoro e operativi”, ha concluso.