Leucemia linfatica cronica, in Umbria 60 nuovi casi ogni anno

ROMA – Lilly annuncia che l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica (Llc) recidivante o refrattaria. La decisione, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale il 26 marzo 2026, rende il farmaco disponibile per i pazienti che sono stati precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (Btk). La Llc è un tumore del sangue caratterizzato da un accumulo nel sangue venoso periferico e negli organi linfoidi di linfociti B. Nelle fasi iniziali, la malattia si sviluppa come proliferazione di cellule ‘clonali’, cioè di copie identiche dei linfociti patologici interessati, a cui segue il coinvolgimento delle strutture linfatiche (linfonodi e milza) che aumentano di dimensione.

IN ITALIA 3.000 NUOVI CASI ALL’ANNO

In Occidente, la Llc è la forma di leucemia più frequente negli adulti e l’incidenza è stimata in 5 casi ogni 100mila persone. In Italia si stimano circa 3mila nuovi casi all’anno. La malattia è tipica dell’età più avanzata, con il 40% delle diagnosi effettuate oltre i 75 anni e solo il 15% entro i 50 anni. L’età media alla diagnosi è di circa 70 anni, con una leggera prevalenza degli uomini rispetto alle donne. Nonostante i progressi terapeutici, molti pazienti con Llc vanno incontro a multiple recidive o diventano resistenti al trattamento. Pirtobrutinib rappresenta un’innovazione terapeutica significativa, in quanto agisce come inibitore di Btk non covalente ed è capace di legarsi alla proteina target in modo differente rispetto agli inibitori covalenti di prima e seconda generazione.

SPORTOLETTI: “IN UMBRIA 60 NUOVI CASI OGNI ANNO”

“In Umbria si registrano circa 60 nuovi casi di leucemia linfatica cronica (Llc) ogni anno– commenta Paolo Sportoletti, professore associato, università degli Studi di Perugia- la quasi totalità dei quali viene diagnosticata presso il Laboratorio di Differenziazione Cellulare e Diagnostica Molecolare dell’Azienda Ospedaliera di Perugia. Presso il solo ambulatorio dedicato alla Llc dell’Azienda Ospedaliera di Perugia sono attualmente seguiti circa 800 pazienti, una popolazione nella quale la disponibilità di nuove opzioni terapeutiche per i casi recidivanti o refrattari riveste particolare importanza. In questo contesto si inserisce in modo ottimale pirtobrutinib, nuova opzione terapeutica per i pazienti con Llc recidivante o refrattaria già precedentemente trattati con inibitori covalenti di Btk”.

SPORTOLETTI: “UN IMPORTANTE AVANZAMENTO TERAPEUTICO”

“Grazie al suo meccanismo d’azione non covalente e reversibile- prosegue- pirtobrutinib agisce in modo efficace anche nei pazienti che hanno sviluppato resistenza agli inibitori covalenti di Btk precedenti, offrendo una nuova opportunità di trattamento in uno scenario clinico complesso. Un importante avanzamento terapeutico e un’opportunità in più per i nostri pazienti ematologici”. I risultati dello studio clinico di fase 1/2 Bruin, pubblicati su New England Journal of Medicine nel 2023, hanno dimostrato l’efficacia del farmaco in una popolazione di pazienti fortemente pretrattata, mostrando risposte cliniche durature anche in casi di prognosi sfavorevole. Lo studio di fase 3 Cll-Bruin 321 ha poi messo a confronto pirtobrutinib con il trattamento standard di riferimento nello stesso setting, dimostrando la sua superiorità di efficacia.

I RISULTATI DELLO STUDIO BRUIN 321

“I risultati dello studio Bruin 321- evidenzia Sportoletti- hanno dimostrato un profilo di efficacia e sicurezza molto rilevante in pazienti già trattati con inibitori covalenti di Btk, con risposte durature e un tempo al ritrattamento superiore a due anni. Inoltre, il farmaco è caratterizzato da un buon profilo di tollerabilità, con una limitata frequenza di eventi avversi e, di conseguenza, un ridotto livello di tossicità. Si tratta, peraltro, di una terapia interamente orale da assumere una sola volta al giorno, un aspetto che rappresenta un importante vantaggio clinico: favorisce infatti una maggiore aderenza terapeutica e contribuisce a migliorare la qualità di vita dei pazienti”.

LA SODDISFAZIONE DI KHALIL

Da ottobre 2024, pirtobrutinib è rimborsato in Italia nel trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma a cellule mantellari (Mcl) recidivante o refrattario precedentemente trattati con un inibitore della Btk. A cui si aggiunge ora l’indicazione nella Llc. “Siamo orgogliosi di poter rendere disponibile pirtobrutinib anche per questa popolazione di pazienti ematologici. Questa nuova approvazione- afferma il presidente e amministratore delegato Italy Hub di Lilly, Elias Khalil– riflette il nostro costante impegno nell’innovazione oncologica e nella ricerca di soluzioni che possano realmente fare la differenza per le persone affette da tumori rari o complessi“.