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Tumori, al Congresso Aiom incoraggianti risultati dalle nuove terapie geniche (Car-T Cell)

"Sono state registrate una notevole riduzione della metastasi cranica ed un assenza di significative tossicità"
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ROMA – Nella prima giornata del XX Congresso AIOM in corso di svolgimento a Roma, la comunicazione scientifica più importante – e sicuramente quella che è stata seguita con maggior attenzione dalla comunità degli oncologi – è stata quella di Franco Locatelli, direttore dell’oncoematologia dell’Ospedale Bambin Gesù di Roma. Al centro della sua relazione i primi risultati della sperimentazione basata sulla terapia cellulare Car-T nell’ambito di neuroblastoma infantile, un aggressivo tumore solido cerebrale che ha una certa frequenza nell’età pediatrica.

Cosa sono le terapie Car-T

Le terapie Car-T sono una terapia genica che sviluppa un nuovo approccio immunoterapico: i linfociti T, cellule del sistema immunitario, esprimono un recettore sviluppato per identificare e distruggere le cellule cancerose (CAR, Chimeric Antigenic Receptor). Nella sperimentazione presentata da Locatelli, e sviluppata nell’ultimo anno su 8 bambini, “sono state registrate una notevole riduzione della metastasi cranica, ed un assenza di significative tossicità”.

La terapia basata su Car-T cell fonda le sue radici in studi americani che risalgono già al 1977, ma solo negli ultimi cinque anni è stata messa a punto come oggi viene presentata superando le prime rilevanti criticità in termini di tossicità (sindrome da rilascio citokinico e neurotossicità).

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Il trial sviluppato presso il Bambin Gesù, ha detto l’oncoematologo, “conferma che la terapia risulta soddisfacente sia nel sito direttamente trattato, che anche nella decisa riduzione delle metastasi a distanza, offrendo in alcuni dei casi osservati la completa scomparsa delle cellule tumorali”.

I primi risultati della sperimentazione

Risultati importanti, dunque. Ma la domanda che Locatelli ha posto al termine del suo intervento è quella che interessa tutti gli oncologi: ciò che sembra valido per l’oncoematologia può essere esportato verso altre neoplasie? “Con i colleghi oncologi dell’Humanitas di Milano abbiamo messo a punto altri due target sperimentali, colon e pancreas, ed i primi dati sembrano essere confortanti”.

Ancora presto per capire se le Car-T cell saranno “the next big thing” delle terapie contro il cancro dopo la rivoluzione operata dall’immuno-oncologia all’interno delle cure oncologiche, ma le aspettative generate ora sono davvero alte. Non a caso la FDA americana ha già autorizzato le prime terapie di settore, mentre in Europa è già autorizzata l’immissione in commercio per axicabtagene ciloleucel come trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo a grandi cellule B, entrambi recidivanti o refrattari.

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