A Verona si apre il Congresso Simmesn con la lectio magistralis di Cattani

Cattani si rivolge in particolare al Governo e invita a "potenziare sempre più gli screening neonatali"

VERONA – Sui medicinali ‘orfani’, quelli per il trattamento delle malattie rare, “tanto ancora si può fare, a cominciare dai tempi di accesso ai farmaci disponibili, tuttora troppo lunghi e disomogenei sul territorio”. Lo ha detto Marcello Cattani, presidente di Farmindustria, al XIII Congresso Nazionale della SIMMESN, in corso a Verona. Per Cattani sarebbe “fondamentale anche la rapida attuazione della legge quadro sulle malattie rare e del Piano nazionale malattie rare 2023-2026”, così come “la velocizzazione degli iter di approvazione, attraverso un dialogo precoce tra EMA, AIFA e aziende farmaceutiche”.

Si è aperto a Verona, nella sede della Camera di Commercio, il XIII Congresso Nazionale della SIMMESN, la Società Italiana per lo studio delle Malattie Metaboliche e dello Screening Neonatale. La sessione inaugurale ha visto l’attesa lectio magistralis di Marcello Cattani, presidente di Farmindustria, sul tema dei cosiddetti “farmaci orfani”.

Introdotto dai saluti di apertura di Andrea Pession, Presidente di SIMMESN, Cattani si rivolge in particolare al Governo e invita a “potenziare sempre più gli screening neonatali, per i quali l’Italia è prima in Europa”. Il nostro paese infatti, è ai primissimi posti nel mondo, per numerosità di malattie metaboliche screenate. Ad oggi, aggiorna i numeri il presidente di Farmindustria, “sono 159 i farmaci orfani approvati dall’Agenzia europea dei medicinali, l’EMA, negli ultimi 20 anni. Nel 2022 è stata quasi del 42% la percentuale dei farmaci orfani rispetto al totale dei medicinali approvati da EMA. Con una significativa ‘pipeline’ in sviluppo per molte aree, tra cui patologie tumorali, del sistema nervoso, del sistema muscolo-scheletrico, dell’apparato digerente”. Per Cattani si tratta di “risultati raggiunti anche grazie all’attuale Regolamento europeo per i farmaci orfani, che deve continuare a garantire un quadro competitivo di regole per la ricerca, a beneficio dei pazienti”. In ogni caso, nonostante si possa fare sempre di più, l’Italia risulta già tra i primi paesi per medicinali orfani disponibili, seconda in UE dopo la Germania, e quarta per numero di sperimentazioni cliniche autorizzate in Europa. “Inoltre, nel nostro paese il 35% degli studi clinici approvati riguarda le malattie rare”, aggiunge Cattani di fronte al congresso SIMMESN. Il rappresentante del mondo della produzione, venendo alle note dolenti, auspica tuttavia un maggiore impegno europeo in tutto questo: “L’Europa investe poco, indebolendo di fatto la proprietà intellettuale, mentre ad esempio gli Usa investono molto. Persiste tuttora nel vecchio continente, in questo ambito, un blocco ideologico e anti-industriale, da superare”, anche se comunque “veniamo da una fase ricca di progresso scientifico, clinico e diagnostico”.

Tra gli altri numeri, emerge che sono pari a 6,3 milioni i malati rari curati in Europa, mentre è dell’84% la quota di farmaci orfani approvati da AIFA rispetto a quelli autorizzati da EMA. Il 46% dei medicinali in attesa di un parere EMA nel 2023 è rappresentato da farmaci orfani e in ogni caso solo “un dialogo precoce tra istituzioni coinvolte- insiste Cattani- può accelerare il processo di autorizzazione”, tuttora lungo e costoso. “Con grande soddisfazione abbiamo ascoltato l’intervento del presidente di Farmindustria, importante perché è stato un intervento globale, attento a tutti i nodi di quel sistema complesso in cui si muove la nostra Società scientifica”, ha sottolineato il presidente Pession. “Oggi occorre che tutti gli stakeholders facciano rete, dal mondo della produzione a quello della pratica clinico-diagnostica, dalla ricerca all’organizzazione sul territorio, affinché gli screening neonatali in ambito metabolico siano non solo disponibili, ma anche accessibili in modo diffuso e omogeneo su tutto il territorio nazionale. Questo significa che istituzioni centrali e regionali, servizi di prevenzione e centri regionali e territoriali per gli screening neonatali e la diagnosi delle malattie metaboliche devono lavorare in una rete fortemente motivata e connessa per assicurare una sempre più ampia copertura”. Il XIII Congresso Nazionale SIMMESN proseguirà fino al 17 novembre, con un totale di sei sessioni plenarie dedicate a screening neonatale esteso, nuovi farmaci, colestasi metaboliche, malattie del traffico intracellulare, iperplasia surrenalica congenita, malattie del metabolismo degli zuccheri e del delicato tema delle cure palliative e del fine vita.