Emofilia A, Bayer: “Nuovo trattamento che permette di ridurre le infusioni”

Per capire meglio i risultati straordinari di questa cura l’agenzia stampa Dire ha intervistato tre esperti in materia
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ROMA – “Per i circa 4.000 pazienti italiani affetti da emofilia A si è aperta una nuova opportunità: ‘damoctocog alfa pegol’, il nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer, indicato per il trattamento dei pazienti a partire dai 12 anni di età, 2 volte alla settimana, ogni 5 giorni e una volta alla settimana. Il regime terapeutico con damoctocog è personalizzabile e offre l’opportunità di ridurre le infusioni. Nello studio PROTECT VIII è stato dimostrato che il 90% dei pazienti arruolati ha diminuito la frequenza di infusioni mantenendo l’efficacia, consentendo così di ottenere l’indicazione per la somministrazione anche una sola volta la settimana. Di questo si è parlato durante la conferenza dal titolo ‘Emofilia A. La profilassi dinamica come nuova frontiera di trattamento‘”. È quanto si legge nella nota diffusa da Bayer.

“Durante il convegno AICE (Associazione Italiana Centri Emofilia), appena concluso,- prosegue il comunicato- sono stati presentati i principali risultati dello studio a lungo termine, le evidenze di farmacocinetica e testimonianze sulle prime esperienze in Italia”. 

“Nel corso dello studio di estensione del PROTECT VIII durato fino a 7 anni, ‘damoctocog alfa pegol’ ha confermato la riduzione della frequenza di infusioni, la sicurezza e l’efficacia riportando anche la risoluzione delle target joints – dichiara la Dottoressa Maria Elisa Mancuso, M.D., Ph.D, ematologa presso il Centro Trombosi e Malattie Emorragiche dell’Istituto Clinico Humanitas di Rozzano (Milano). “Il risultato di una terapia è sempre l’incontro tra un farmaco e una persona. Inoltre, in due studi di confronto con ‘rurioctocog alfa pegol’ e ‘efmoroctocog alfa’ recentemente pubblicati, è stata dimostrata la superiorità del profilo farmacocinetico di ‘damoctocog alfa pegol’ rispetto a quello delle altre due molecole. Ciò comporta per il paziente una protezione più duratura nel tempo”. 

“In base alle mie prime esperienze con ‘damoctocog’ – afferma il Professor Raimondo De Cristofaro, Servizio Malattie Emorragiche e Trombotiche della Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS di Roma- abbiamo risposto efficacemente alla necessità dei pazienti di cambiare lo stile di vita, ottimizzando la frequenza delle infusioni, riducendo il dolore articolare e permettendo loro di riprendere l’attività fisica. Con questo trattamento è quindi possibile adottare la cosiddetta profilassi dinamica, vale a dire in grado di seguire la vita in movimento del paziente”. 

“Notevoli quindi i vantaggi per i pazienti- spiega l’azienda- che, grazie alle caratteristiche farmacocinetiche di ‘damoctocog’, in grado di mantenere alti i livelli di fattore VIII nel sangue per periodi di tempo più lunghi rispetto alle terapie precedenti, hanno la possibilità di ridurre il numero delle infusioni settimanali”. 

GATTI (BAYER): “DA OLTRE 25 ANNI VICINI COMUNITA’ EMOFILICA”

Per capire meglio i risultati straordinari di questa cura, le ricadute positive sullo stato di salute e sulla qualità di vita dei pazienti l’agenzia stampa Dire ha intervistato la dottoressa Simona Gatti, Responsabile Medical Affairs Area Emofilia di Bayer. 

– E’ stato presentato anche nell’ambito del convegno AICE appena concluso, il nuovo trattamento ‘damoctocog alfa pegol’ di che cosa si tratta e quali sono i vantaggi per il paziente? 

“’Damoctocog alfa pegol’ è il nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer che ha ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio in Italia a partire dallo scorso febbraio. Indicato per il trattamento dei soggetti affetti da Emofilia A, a partire dai 12 anni di età. Con un regime terapeutico personalizzabile che può essere somministrato 2 volte alla settimana, ogni 5 giorni o una volta alla settimana, permettendo così una notevole riduzione nel numero delle infusioni. Con lo studio registrativo ‘Protect VIII’ abbiamo potuto constatare che il 90% dei pazienti ha ridotto il numero delle infusioni mantenendo inalterata l’efficacia,ciò ha permesso di ottenere l’indicazione una volta alla settimana, che lo differenzia sia verso le terapie standard ma anche verso i fattori a lunga emivita, unico ad avere questa indicazione. I dati relativi a efficacia e sicurezza sono stati inoltre confermati da uno studio di estensione, molto importante per una patologia rara come è l’emofilia A, con cui abbiamo seguito i pazienti fino a 7 anni. E’ stato recentemente pubblicato uno studio di farmacocinetica che valuta le quattro fasi che ripercorre il farmaco nell’organismo e sono assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione (l’obiettivo era quello di valutare l’estensione, l’eliminazione e la presenza del farmaco all’interno dell’organismo). Il fattore VIII è una proteina e più rimane in circolo nel paziente con emofilia A, che si caratterizza proprio per la mancanza di questa proteina a livello del sangue, maggiore è la sua efficacia. Andando a misurare per quanto tempo questa proteina rimane in circolo nel sangue, siamo in grado di capire non solo quanto sia efficace il farmaco ma anche per quanto tempo il paziente possa essere considerato ‘protetto’ perché possiede una coagulazione efficace. Nello studio di confronto con ‘Rurioctocog alpha pegol’, ‘damoctocog alfa pegol’ è risultato ‘superiore’, in tutti i parametri. Anche in uno studio precedente sempre si farmacocinetica ‘damoctocog’ aveva dimostrato parametri migliori rispetto il FVIII con proteina di fusione. Oltre a questi studi, come ha presentato anche il Professor De Cristofaro durante il convegno AICE, cominciamo ad ottenere le prime conferme dai pazienti in trattamento nella real life”. 

– Qual è l’impegno di Bayer nella ricerca e nella cura dell’Emofilia A?

 “Da sempre come Bayer siamo impegnati nella cura delle persone con Emofilia A. Questa esperienza deriva da oltre 25 anni di vicinanza alla comunità emofilica. Siamo presenti con il Fattore VIII ricombinante, la terapia sostitutiva che costituisce lo standard di cura per il paziente con Emofilia A e che previene, tratta e gestisce i sanguinamenti. Siamo inoltre impegnati nella terapia genica e abbiamo siglato un accordo con un’azienda americana per lo sviluppo di questa terapia che può rappresentare un’alternativa di cura molto importante per questi pazienti: la sostituzione del gene mutato, che determina la malattia, con un gene sano è in grado di produrre fattore VIII funzionante. Attualmente la terapia genica di Bayer è in fase di sperimentazione I-II nei pazienti sopra i 18 anni. Oltre all’impegno nella ricerca con medici, ricercatori e associazioni di pazienti il nostro obiettivo è quello di costruire una comunità forte al cui centro si trovano le persone con Emofilia A. Numerosi i programmi di supporto ideati per loro e per i caregiver: durante il lockdown, ad esempio, abbiamo attivato un servizio di consegna gratuita a domicilio del farmaco per facilitare i nostri pazienti e, nello stesso tempo, le strutture ospedaliere che, nella fase uno della pandemia, erano in evidente difficoltà. Lo scorso anno inoltre abbiamo contribuito, insieme a Fedemo, l’associazione dei pazienti alla realizzazione di ‘Emofilia dalla A alla Z’, un libro per spiegare l’emofilia alle persone che non la conoscono, destinato a tutti, dai genitori dei piccoli pazienti agli insegnanti e a tutti coloro quindi che ruotano attorno al paziente”.

DE CRISTOFARO: “TRATTAMENTO BAYER EMOFILIA, MENO INFUSIONI PIÙ ADERENZA A TERAPIA”

Un nuovo trattamento di Bayer pensato per i pazienti affetti da Emofilia A tanto che il 90% dei soggetti arruolati nello studio Protect VIII ha diminuito la frequenza delle infusioni, pur mantenendo l’efficacia, ad una sola volta la settimana si tratta di ‘damoctocog alfa pegol’. Per capire meglio i risultati straordinari di questa cura nella ‘real life’ con vantaggi non solo per la salute ma anche per la qualità della vita dei pazienti l’agenzia stampa Dire ha intervistato il Professor Raimondo De Cristofaro, Servizio Malattie Emorragiche e Trombotiche presso la Fondazione Policlinico Gemelli di Roma.

– Quali sono stati i vantaggi che lei ha potuto constatare sui suoi pazienti trattati con il farmaco ‘damoctocog alfa pegol’ di Bayer?

“Abbiamo appurato i vantaggi del trattamento già durante la fase di studio dei trial clinici e anche dopo l’approvazione sulla piattaforma regionale che ha reso possibile l’uso del farmaco. La prima richiesta che ci proviene dai pazienti è quella di diradare le infusioni. Questo è stato reso possibile grazie all’utilizzo del farmaco di Bayer tanto che alcuni pazienti sono passati da tre o quattro somministrazioni infusionali endovenose alla settimana, con ciò che ne consegue, a due o addirittura una somministrazione settimanale pur garantendo l’efficacia del trattamento. Osserviamo anche un miglioramento dello stato articolare dei paziente e incidenza inferiore di fatti emorragici minori che in passato dava luogo a fenomeni di minore entità che però incidevano sulla qualità di vita dei pazienti”.

-Non tutti conoscono questa patologia … possiamo spiegare cosa significa in pratica per un paziente ridurre la frequenza delle infusioni e quali sono le ricadute nella vita di tutti i giorni?

“Essendo una malattia genetica che si manifesta a volte dalla nascita, l’emofilia costringe il paziente a infusioni endovenose che possiamo facilmente immaginare incidono molto negativamente sul bambino, sui caregiver e altre volte incidono su personale infermieristico che si deve recare a domicilio per la somministrazione delle cure. Il problema perdura poi per la prima, per la seconda infanzia e nel periodo adolescenziale complicato a prescindere anche per i ragazzi sani. Gli adolescenti emofilici mostrano in questa fase della vita un rifiuto acuto del controllo dei genitori per eseguire una corretta profilassi con le conseguenze psicologiche che possiamo immaginare. Ecco che avere a disposizione un farmaco che deve essere somministrato più di rado, che permette una buona copertura coagulativa e che consente un buono stato articolare è di aiuto sia nella gestione clinica che nella gestione della malattia da parte dei caregiver è fondamentale per l’aderenza terapeutica. Mentre i più problemi nella prima infanzia sono proprio gli accessi venosi difficoltosi e possiamo ben immaginare le conseguenze per un piccolo paziente di subire ‘più buchini’. In ogni caso non abbiamo la possibilità di infondere sotto i 12 anni i pazienti con questi prodotti pechilati ma spero si possa fare nei prossimi anni perché ripeto minori infusioni significa perciò a tutte le età una migliore aderenza allo schema posologico”.

-Tra i sintomi della malattia ha già dichiarato che ci sono anche dolori alle articolazioni, questo cosa comporta durante la crescita dei soggetti più giovani e anche l’impossibilità di praticare sport? E’ davvero una malattia che condiziona la vita a 360°?

“Assolutamente si. Abbiamo affinato le possibilità diagnostiche in molti centri, compreso il nostro, dove prevediamo di eseguire delle ecografia articolari che consentono di vedere i grossi versamenti di sangue. Siamo in grado di intercettare le infiammazione del primo ‘foglietto’ delle articolazioni chiamato sinovia. Sono queste le prime manifestazioni dei micro sanguinamenti che questi pazienti hanno anche quando effettuano regolarmente la profilassi. Avere una copertura più duratura con il fattore pechilato offre una efficacia sulla salute dello stato articolare e previene le artrosi deformati che nei pazienti adulti dopo 50 anni, che non hanno potuto godere di queste nuove strategie terapeutiche, si verificano. Credo che se i pazienti conoscono meglio le caratteristiche del farmaco che come altri garantisce loro una buona copertura emostatica con pari efficacia di trattamento e minore frequenza si possa conseguire una maggiore aderenza terapeutica grazie anche a protocolli personalizzati. E’ uno sforzo che deve essere corale e che unisce i clinici e i pazienti. E poi non dobbiamo dimenticare che i pazienti emofilici raggiungono delle età paragonabili a quelle della popolazione generale per cui vanno incontro a complicanze vascolari come i fenomeni emorragici celebrali. Oggi tra l’altro si comincia anche ad investigare in maniera analitica dell’efficacia di questo trattamento, di cui abbiamo parlato, anche sulle emorragie in altri distretti come quello cerebrale. Credo che dallo sforzo comune si potranno ottenere imigliori risultati nella terapia dell’emofilia”.

MANCUSO (HUMANITAS): “CON NUOVE TERAPIE MENO INIEZIONI E PIÙ PROTEZIONE”

“L’emofilia A è una patologia congenita della coagulazione che comporta un deficit del Fattore VIII e colpisce gli individui soprattutto di sesso maschile. I numeri che ci provengono dal censimento eseguito dall’ISS parla di un totale che oscilla tra i 4mila e i 5 mila soggetti affetti da emofila A di tutte le gravità. Di questi pazienti sono circa 2mila i soggetti che presentano una forma grave. La patologia comporta un rischio aumentato di sanguinamento di qualsiasi distretto corporeo ma in realtà l’apparato muscolo scheletrico è il più colpito, in assenza terapie efficaci, e il continuo ripetersi di emorragie a livello articoliare comporta un danno articolare che è la principale causa di complicanza per la storia naturale della patologia non opportunamente trattata”. Lo detto all’agenzia di stampa Dire la dottoressa Maria Elisa Mancuso, ematologa presso il Centro Trombosi e Malattie Emorragiche dell’Istituto Clinico Humanitas di Rozzano (Milano).

“La cura consiste- prosegue l’esperta- in una terapia sostitutiva cioè nel dare al paziente ciò che non ha e dunque nel caso specifico il Fattore VIII disponibile come terapia cardine dell’emofilia da più di 30 anni. Questa ha subito una evoluzione nel tempo tanto che le molecole disponibili sono sempre migliori. L’innovazione è stata la caratteristica dell’evoluzione terapeutica fino ad arrivare oggi a molecole che ci consentono di effettuare una profilassi e di prevenire e curare gli episodi emorragici”.

“Il fattore VIII è somministrabile sono in maniera endovenosa e chiaramente il prezzo che si paga è fare delle frequenti infusioni endovenose. L’evoluzione terapeutica oggi vede queste molecole come ‘damoctocog alfa pegol’ che hanno la caratteristica di rimanere in circolo per un periodo di tempo più lungo e questo ha una duplice vantaggio per il paziente. Da un lato questo può favorire regimi terapeutici con iniezioni meno frequenti e dall’altra consente di mantenere dei livelli di Fattore VIII nel sangue più alti con una protezione maggiore. La terapia quindi protegge di più ma con carico per il paziente minore rispetto al passato”, ha concluso la dottoressa Mancuso.

 

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14 Ottobre 2020
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