Video| Locatelli (Bambino Gesù): “Dall’Italia un contributo rilevante sulle terapie avanzate”

Per il direttore del dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica "è ora di rendere i trattamenti disponibili il più velocemente possibile"

ROMA – “Le terapie avanzate stanno cambiando gli scenari terapeutici di numerose patologie, da quelle tumorali alle malattie ereditarie, in particolare gli approcci di editing del genoma hanno già trovato applicazione in studi clinici che pertengono alle due patologie dell’emoglobina più frequenti al mondo, che sono la talassemia e l’anemia a cellule falciformi. Più nello specifico, modificando il DNA delle cellule proprie del paziente, in maniera tale da ripristinare la sintesi dell’emoglobina fetale, è stato possibile ottenere una indipendenza da trasfusione in più del 90% dei soggetti talassemici trattati e una libertà da crisi vaso-occlusive per la malattia falcemica nella totalità dei pazienti inseriti nella sperimentazione”.

Così il professor Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica – IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, intervistato dalla Dire oggi a Roma in occasione dell’incontro dal titolo ‘Unlocking Innovation: come preparare il sistema salute alla sfida delle Terapie Avanzate‘, organizzato dall’Ambasciata Americana (US Commercial Service) e da Vertex Pharmaceuticals. L’evento si è svolto presso la sede de Centro Studi Americani.

“È evidente- ha proseguito il professor Locatelli- che tutto questo apre scenari terapeutici neanche immaginabili solamente tre o quattro anni fa e ci offre delle opportunità per cambiare le prospettive di sopravvivenza e la qualità di vita di questi malati”. L’Italia è dunque in prima fila sulle terapie avanzate, ma cosa c’è da fare ancora? “L’Italia- ha risposto Locatelli alla Dire- sta dando un contributo rilevante allo sviluppo delle terapie avanzate per quel che riguarda i due studi sul genoma editing del Bambin Gesù, che è stato il centro che al mondo ha contribuito maggiormente alla conduzione di questi studi clinici, ma non va sottaciuta tutta l’attività che pertiene all’ambito della ricerca e sviluppo, proprio perché nel nostro Paese vi è lunga tradizione di sviluppo di approcci di terapie innovative sia nell’ambito delle patologie geneticamente determinate sia per la cura di neoplasie attraverso l’uso delle cellule CAR-T. È chiaro che adesso lo sviluppo è mantenere questo livello di eccellenza e far sì che si crei anche una serie di centri e reti distribuiti sul territorio nazionale, in maniera tale da rendere questi trattamenti sempre più largamente disponibili per i malati”.

Parlando infine della Legge 648/1996, che prevede la possibilità di erogare farmaci a carico del Servizio sanitario nazionale anche se non approvati in Italia, Locatelli sostiene che sia utile per velocizzare il processo autorizzativo: “È una possibilità- ha commentato ancora alla Dire- nell’attesa che poi le agenzie regolatorie competenti, quindi rispettivamente l’Agenzia europea del Farmaco e l’Agenzia italiana del Farmaco, possano poi arrivare auspicabilmente ad una approvazione, proprio perché i dati sono così convincenti, anche in termini di profilo di sicurezza, da rendere queste terapie una opzione terapeutica potenzialmente curativa attraente. Quindi l’obiettivo attraverso cui va di fatto raggiunta questa priorità- ha concluso- è proprio quello di lavorare tutti insieme per rendere questi trattamenti il più velocemente disponibili possibile”.