(DIRE - Notiziario Sanita') Roma, 9 gen. - La societa'
biotecnologica statunitense BioMarin, specializzata nello
sviluppo di farmaci per la terapia di malattie genetiche, ha
annunciato l'avvio di un programma di sperimentazione di una
molecola (la BMN-111, per i tecnici "un analogo del C-peptide
natriuretico di tipo (CNP), per il trattamento
dell'acondroplasia, piu' comunemente nota con il termine di
"nanismo".
Si tratta della stessa malformazione venuta alla ribalta delle
cronache alcuni giorni fa, quando un neonato affetto appunto da
acondroplasia e' stato abbandonato in ospedale, subito dopo la
nascita, dai genitori. Madre e padre avevano scoperto la malattia
alla 32esima settimana di gestazione e il piccolo e' nato sei
settimane dopo, alla 38esima settimana. Se non dovesse essere
riconosciuto - i genitori hanno alcune settimane di tempo per
ripensarci - il neonato potrebbe essere affidato ad una casa
famiglia. La societa' BioMarin prevede di avviare la
sperimentazione di fase 1 nel primo trimestre del 2012:
l'obiettivo primario dello studio di Fase 1 e' quello di valutare
la sicurezza e la tollerabilita' di dosi singole e multiple di
BMN-111 in pazienti volontari adulti sani fino alla dose massima
tollerata. La societa' prevede di iniziare la studio di fase 2 in
soggetti pediatrici nel quarto trimestre del 2012 o nel primo
trimestre del 2013. "La molecola BMN-111- afferma Hank Fuchs,
Chief Medical Officer di BioMarin- ha dimostrato benefici nei
modelli animali colpiti in forma moderata o grave dalla malattia
promuovendo la crescita ossea anche in animali normali: questa
molecola segnera' il nostro settimo programma in fase di
sperimentazione clinica, il massimo raggiunto nella storia della
societa'. Ci aspettiamo di poter raggiungere delle pietre miliari
dal punto di vista clinico nel corso del prossimo anno". La
notizia dell'avvio di questa sperimentazione e' stata accolta con
entusiasmo all'Associazione "Acrondroplasia - Insieme per
crescere": "Ogni giorno ci confrontiamo nelle piccole grandi
conquiste- ha detto Nadia Pivato, presidente dell'associazione
intervistata da Osservatorio Malattie Rare- e questa notizia ci
ha reso subito molto speranzosi, proprio perche' da anni la
ricerca sui fibroblasti si e' fermata". "Un successo- continua-
porterebbe all'annullamento della sofferenza fisica di tanti
bambini-adolescenti che per migliorare la loro autostima e
condizione di vita si sottopongono all'intervento
dell'allungamento degli arti: durante la fase dell'allungamento
infatti ci potrebbero essere delle complicazioni e poi i
fissatori che vengono installati sulle gambe e braccia dei nostri
figli devono essere portati per un periodo di tempo che va dai 6
ai 12 mesi, e che mensilmente hanno bisogno di essere visitati
dall'ortopedico che ha effettuato l'allungamento per vedere se il
decorso di accrescimento osseo sta facendo il suo corso. E'
sempre un percorso lungo e una scelta difficile".
(Wel/ Dire)