RICERCA DEL SAN RAFFAELE DI MILANO PUBBLICATA SU NATURE.
E' possibile generare in laboratorio i neuroni umani
dopaminergici persi nella malattia di Parkinson mediante
conversione dei fibroblasti della pelle. Lo afferma uno studio
pubblicato su Nature realizzato dal San Raffaele di Milano. Il
lavoro, pubblicato sulla rivista scientifica Nature, e' stato
coordinato dal Dottor Vania Broccoli, direttore nell'Unita' di
Cellule Staminali e Neurogenesi dell'Istituto Scientifico
Universitario San Raffaele di Milano in collaborazione con i
gruppi di ricerca dei Dr. Alexander Dityatev, Raul Gainetdinov,
Stefano Taverna dell'Istituto italiano di Tecnologia (IIT) di
Genova e dal Dr. Stefano Gustincich della SISSA di Trieste. La
nuova tecnica si basa sull'attivazione di soli 3 geni (Mash1,
Nurr1, Lmx1a) nei fibroblasti che permettono la loro
trasformazione in neuroni dopaminergici. Questi neuroni, chiamati
iDA, neuroni dopaminergici indotti (induced DA neurons), hanno
capacita' funzionali simili a quelle dei neuroni del cervello.
Infatti, i neuroni iDA mostrano attivita' elettrica spontanea,
formano contatti sinaptici e rilasciano dopamina, il
neurotrasmettitore principale che media normalmente la loro
funzione nel cervello.
Il metodo rappresenta un ulteriore sviluppo della tecnologia di
riprogrammazione genetica proposta dal prof. S. Yamanaka di Kyoto
per la generazione di cellule staminali riprogrammate (iPS), ma,
a differenza di quest'ultima, la nuova tecnica non implica la
generazione di cellule staminali: si tratta di una conversione
diretta dei fibroblasti in neuroni dopaminergici.
Questo protocollo evita la generazione di cellule staminali
potenzialmente tumorali e quindi puo' essere da subito utilizzato
in studi pre-clinici della malattia. Lo studio si e' avvalso
inoltre della collaborazione del Prof. Gianni Pezzoli, Direttore
dell'Istituto Parkinson Istituti Clinici di Perfezionamento (ICP)
di Milano e della Fondazione Grigioni per il morbo di Parkinson.
La malattia di Parkinson colpisce solo in Italia 200.000 persone.
I sintomi iniziali causano disturbi motori di varia natura
causati dalla degenerazione dei neuroni dopaminergici della
sostanza nera mesencefalica e dalla perdita della dopamina, il
neurotrasmettitore da loro prodotto. La possibilita' di
trapiantare nuovi neuroni che possano sostituire quelli perduti
nel corso malattia e' un'opzione terapeutica concreta, ma
necessita di una sorgente di neuroni omologhi adatta al
trapianto. Fino ad oggi l'unica sorgente di neuroni utilizzabile
e' stata quella da tessuti fetali, ma la limitata disponibilita'
ed il loro grado di estrema eterogeneita' ne hanno limitano il
successo terapeutico creando anche forti perplessita' di etica
pubblica. Secondo il dottor Vania Broccoli, coordinatore dello
studio: "I neuroni iDA presentano importanti vantaggi come quello
di poter essere generati dal paziente stesso, in maniera
riproducibile, in un tempo relativamente breve e senza nessun
rischio di tumori.
(Wel/ Dire)