SALUTE. MALATTIE RARE, NUOVO FARMACO PER LA COREA DI HUNTINGTON
RICERCA "MERMAIHD", PRODOTTA DALL'AZIENDA NEUROSEARCH.
(DIRE - Notiziario Sanita') Roma, 2 mar. - Arriva una buona
notizia dal mondo della ricerca sulle malattie rare.
Un gruppo di studio proveniente da 32 centri neurologici sparsi
in tutta Europa ha infatti concluso la sperimentazione di un
farmaco in grado di agire sui sintomi della Corea di Huntington
migliorando parametri motori quali la distonia, la coordinazione
motoria ed il movimento degli occhi. La notizia e' stata diffusa
dal dottor Ferdinando Squitieri, Direttore dell'Unita' Operativa
di Neurogenetica e Malattie Rare dell'I.R.C.C.S.
Neuromed di Pozzili (Is) l'unico italiano a partecipare alla
ricerca. "Sono gia' in corso d'opera le trattative con le
autorita' competenti - ha dichiarato l'esperto di neurogenetica -
per ottenere indicazioni sul modo migliore per rendere
disponibili ai pazienti il farmaco innovativo conosciuto come
pridopidina (sigla utilizzata nello studio: ACR16) e che
prendera' il nome di Huntexil". La pridopidina agisce regolando i
livelli di dopamina, un neurotrasmettitore cerebrale fondamentale
perche' le cellule neuronali possano inviare corretti segnali ai
muscoli.
La sperimentazione del farmaco e' stata denominata "MermaiHD"
ed e' stata prodotta dall'Azienda NeuroSearch, con sede
principale in Danimarca. Tale studio ha coinvolto 437 pazienti
affetti dalla malattia di Huntington che hanno utilizzato il
farmaco per 6 mesi ottenendo miglioramenti per tutti i sintomi
della corea in special modo per il controllo dei movimenti
volontari e involontari. L'analisi dei pazienti ha dimostrato che
la dose piu' alta di pridopidina, 45 mg due volte al giorno, ha
un effetto positivo ed e' stata ben tollerata dai partecipanti.
L'alto numero dei pazienti ha permesso di giungere a solide
conclusioni, infatti tale studio rappresenta un passo importante
nella lotta verso migliori opzioni di trattamento per la Corea,
una patologia ereditaria neurodegenerativa causata dalla
degenerazione di cellule cerebrali (neuroni) situate in
specifiche aree del cervello. La Malattia di Huntington insorge
il piu' delle volte tra i 35 ed i 45 anni, in altri casi si
manifesta anche durante l'infanzia. Le cellule cerebrali colpite
dal processo degenerativo si trovano in strutture denominate
gangli della base (in particolare nucleo caudato e putamen) ma
possono essere egualmente coinvolte le cellule della parte
esterna del cervello (corteccia cerebrale) deputate a funzioni
come il pensiero, la percezione e la memoria, vengono ad essere
coinvolte in varia misura.
Con la scoperta di questo nuovo farmaco si arrivera' dunque a
migliorare sostanzialmente la qualita' della vita di coloro che
hanno la Corea e che secondo la letteratura internazionale
possono sopravvivere tra i 10 e i 30 anni. Cio' significhera' dar
loro la possibilita' di controllare i sintomi e di sperare nella
risoluzione mediante i nuovi risultati della ricerca di settore.
Terminata la sperimentazione, ora un comitato composto di
quatto ricercatori, tra cui il dottor Squitieri, si occupera'
della descrizione dei risultati ottenuti. Un volta completato
questo lavoro si avviera' la richiesta agli enti internazionali
che sovrintendono la distribuzione del farmaco (S.d.a. ed
E.n.e.a.) che tempo un anno dovrebbe essere sugli scaffali delle
farmacie.
(Wel/ Dire)
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