(DIRE - Notiziario Sanita') Roma, 29 ott. - Grazie alla terapia genica, ora 12 bambini potranno di nuovo vedere. È la risposta dei ricercatori all'amaurosi congenita di Leber, la causa piu' frequente di cecita' infantile. Gia' in passato si erano tentate sperimentazioni di questo genere, ma oggi per la prima volta i pazienti in eta' infantile hanno mostrato risultati incoraggianti, soprattutto rispetto ai pazienti ormai adulti. L'amaurosi congenita di Leber e' una forma di cecita' provocata dalla mutazione di un gene che adesso quindi potra' essere curata attraverso la terapia genica. La malattia e' dovuta alla degenerazione ereditaria della retina. I bambini che nascono con questo problema vedono pochissimo e la loro condizione peggiora con l'avanzare dell'eta'. Le cellule che fungono da fotorecettori sono presenti, ma non funzionano. La ricerca, i cui risultati sono stati pubblicati sulla rivista The Lancet, e' nata dalla collaborazione fra l'ospedale psichiatrico di Philadelphia, il Tigem (Istituto di Genetica e Medicina) e il dipartimento di Oftalmologia della seconda universita' di Napoli. La terapia genica agisce su un difetto del gene RPE65, il quale in condizioni normali dovrebbe rigenerare il retinolo, ovvero la molecola predisposta al funzionamento delle cellule della retina. L'equipe medica del Tigem si e' basata su una "strategia molecolare". I ricercatori hanno introdotto la copia sana del gene RPE65 in un virus reso innocuo e utilizzato come vettore. Il gene e' stato quindi iniettato nell'occhio. Lo studio contiene risultati strabilianti per quanto riguarda la restituzione della vista a pazienti che, in precedenza, non potevano essere curati in alcun modo, e sara' possibile accelerare lo sviluppo della terapia genica per alcune malattie piu' comuni della retina, come ad esempio la deaerazione maculare senile. (http://italiasalute.leonardo.it) (Wel/ Dire)