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Sanità

La Ue approva terapia genica per i bimbi affetti da Ada-Scid

approvazione strimvelisROMA  – Via libera dalla Commissione Europea alla commercializzazione di Strimvelis, la prima terapia genica ex vivo con cellule staminali per trattare i piccoli pazienti affetti da Ada-Scid (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi), uccsna rarissima malattia che ogni anno colpisce 15 bambini in Europa e 350 nel mondo.

Chi nasce con questa patologia, meglio conosciuta come ‘sindrome dei bambini bolla’, ha un sistema immunitario fortemente compromesso che non è in grado di combattere le infezioni più comuni.

Ma oggi, grazie all’utilizzo di cellule staminali degli stessi pazienti e alla sostituzione del gene malato, attraverso un agente virale opportunamente attenuato e utilizzato come cavallo di Troia, medici e ricercatori dell’Istituto Irccs San Raffaele di Milano possono restituire l’infanzia e una prospettiva di vita ai bambini che ne sono affetti.

La terapia Strimvelis, messa a punto da Fondazione Telethon, Ospedale San Raffaele di Milano e Gsk, è stata presentata oggi a Roma nel corso di una conferenza presso la presidenza del consiglio dei ministri, alla presenza, tra gli altri, del sottosegretario di Stato, Claudio De Vincenti; Alessandro Aiuti, responsabile area clinica dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica; Sir Andrew Witty, Ceo Gsk.

“Tutti i malati per i quali è indicato il trattamento- ha spiegato il professor Aiuti- potranno ricevere la terapia genica presso il San Raffaele di Milano. Siamo felicissimi di questa notizia, risultato di oltre 20 anni di ricerca e sviluppo al SR-Tiget. Questo approccio terapeutico innovativo e personalizzato impiega le stesse cellule staminali del paziente con il gene modificato per correggere la malattia alla radice. E’ stato gratificante per tutti noi vedere i pazienti colpiti da questa grave immunodeficienza crescere negli anni, poter giocare con gli altri bambini e andare a scuola. Lavorando fianco a fianco con Gsk possiamo ora mettere a disposizione Strimvelis per tutti i pazienti con Ada-Scid e trasformare le esistenze dei bambini che hanno un disperato bisogno di questa terapia”.

Strimvelis è la prima terapia genica curativa per i bambini a ricevere l’approvazione regolatoria nel mondo ed è indicata per il trattamento di pazienti con Ada-Scid per i quali non è disponibile un donatore compatibile in base al sistema Hla (human leukocyte antigen) per il trapianto di cellule staminali. “L’autorizzazione all’immissione in commercio- hanno fatto sapere gli esperti- si basa sui dati relativi a 18 bambini trattati con Strimvelis. A tre anni dal trattamento è stato registrato un tasso di sopravvivenza pari al 100% per tutti i 12 bambini arruolati nello studio clinico. Inoltre, lo stesso tasso di sopravvivenza del 100% è stato riscontrato in tutti i 18 bambini trattati e referenziati nella domanda di registrazione, la cui salute è stata monitorata per una durata di circa 7 anni”. I risultati completi dell’analisi sono stati recentemente pubblicati sulla rivista scientifica ‘Blood’.

27 giugno 2016
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