Mieloma multiplo, arriva in Italia il farmaco Carfilzomib /VIDEO - DIRE.it

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Mieloma multiplo, arriva in Italia il farmaco Carfilzomib /VIDEO

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MILANO – Profondità di risposta al trattamento senza precedenti, prolungamento della sopravvivenza libera da progressione fino a oltre due anni e miglioramento della qualità di vita: sono i risultati ottenuti nel trattamento del mieloma multiplo da carfilzomib, primo inibitore irreversibile del proteasoma di seconda generazione, sviluppato da Amgen, da oggi disponibile anche in Italia. Carfilzomib apre nuove prospettive per i pazienti colpiti da questo tumore del sangue dall’impatto devastante grazie a un innovativo meccanismo d’azione: il farmaco si lega in modo irreversibile al proteasoma, una struttura che gioca un ruolo importante nel funzionamento e nella crescita delle cellule in quanto scompone le proteine danneggiate o non più necessarie, causandone un’inibizione duratura e selettiva. Il mieloma multiplo è caratterizzato da un modello ricorrente di remissione e recidiva ed è forte l’esigenza di nuove terapie che forniscano risposte profonde e durature, in grado di prolungare la sopravvivenza dei pazienti senza progressione di malattia.

Per questo motivo carfilzomib rappresenta un’importante novità per i pazienti. Il mieloma multiplo è un tumore del midollo osseo causato dalla moltiplicazione incontrollata delle plasmacellule, un tipo di globuli bianchi che, normalmente, hanno la funzione di combattere le infezioni producendo anticorpi. In Europa ogni anno circa 39.000 persone ricevono una diagnosi di mieloma multiplo e si registrano circa 24.000 decessi. Il mieloma multiplo è considerato una patologia rara, ma ha un impatto destinato a crescere a causa dell’aumento dell’aspettativa di vita, poiché colpisce prevalentemente gli over 65, come afferma il direttore del settore Ematologia e Trapianti e presidente della Società italiana di Ematologia, Fabrizio Pane: “Tanto che l’incidenza non è uniforme nelle differenti fasce d’età- dichiara- ma è molto bassa nei soggetti di età inferiore ai 55 anni”. Addirittura si parla di meno di 1 caso per 100.000 in un anno, mentre si arriva a 12 casi per 100.000 ogni anno nella fascia d’età compresa tra i 56 e i 64 anni, finendo per giungere fino a 30 nuovi casi per 100.000 abitanti ogni anno nei soggetti di età superiore ai 65 anni.


Per quanto riguarda il nostro Paese, Pane fa sapere come in Italia l’incidenza stimata sia “di circa 5.600 nuovi casi ogni anno” con 30.000 pazienti in trattamento o in monitoraggio: “Carfilzomib, oltre ad ottenere risultati consistenti negli studi clinici, ha dimostrato di influire positivamente anche sulla qualità di vita dei pazienti trattati, con miglioramenti subito percettibili, ad esempio nel sollievo per il dolore osseo, e un buon profilo di tossicità”, fa sapere l’ematologo napoletano. L’arrivo di carfilzomib in Italia è il risultato del forte impegno nella Ricerca & sviluppo di Amgen, azienda dalla consolidata esperienza in oncologia, che ora affronta una nuova sfida in ematologia: “La nostra missione è essere al servizio dei pazienti affetti da patologie gravi, un compito che assolviamo principalmente attraverso la ricerca e lo sviluppo di terapie non solo efficaci, ma in grado anche di migliorare la qualità di vita- dichiara l’amministratore delegato di Amgen Italia, Francesco Di Marco-e carfilzomib, oltre a migliorare la sopravvivenza delle persone con mieloma multiplo, presenta un buon profilo di tollerabilità, con un impatto contenuto in termini di effetti collaterali”.

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Di Marco fa anche un appunto sull’evoluzione dell’ematologia e sulla nuova alba della medicina rappresentata dallo studio molecolare che porterà ad intervenire presto a livello di genoma, marcando con decisione il ruolo del nostro Paese: “L’Italia ha giocato un ruolo importante nel piano di sviluppo clinico del farmaco con 54 centri sperimentatori coinvolti; inoltre quasi 200 pazienti hanno potuto beneficiare della terapia in uso compassionevole prima che si fosse concluso l’iter registrativo. Carfilzomib, tuttavia, non rappresenta un punto di arrivo: abbiamo attualmente in pipeline altre 3 promettenti molecole per il trattamento del mieloma multiplo. La ricerca non si ferma“.

di Nicola Mente, giornalista

4 novembre 2016
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